FÁRMACOS
En la diana terapéutica del alzhéimer
El centro de salud San Juan de Salamanca participa en un ensayo multicéntrico de Oryzon para evaluar la seguridad, la tolerancia y la eficacia preliminar de vafidemstat en pacientes con esta enfermedad neurodegenerativa.
Carlos Buesa, CEO y fundador de la compañía biofarmacéutica española Oryzon, en sus laboratorios. EL MUNDO
El centro de salud San Juan de Salamanca participa en ETHERAL , un ensayo multicéntrico e internacional de la compañía biofarmacéutica Oryzon para evaluar la seguridad, la tolerancia y la eficacia preliminar de vafidemstat en pacientes con alzhéimer leve o moderado. Se realiza en 17 hospitales de España, Francia y Reino Unido , como la Fundación ACE de Barcelona, el Saint Pancras Clinical Research de Londres o el Institut de la Mémoire et de la Maladie d’Alzheimer del Hopital de la Salpêtrière de Paris, y se han reclutado 117 pacientes. También se está llevando a cabo un estudio paralelo en Estados Unidos.
La firma española optó por este complejo de la capital del Tormes porque, tal y como sostiene Carlos Buesa, CEO y fundador de Oryzon, en él trabaja el equipo del psiquiatra Ángel Luis Montejo, que tiene una extensa experiencia en ensayos clínicos en el sistema nervioso central, una trayectoria en investigación rigurosa y un estrecho conocimiento y cuidado de sus pacientes.
En ETHERAL se miden biomarcadores , incluyendo algunos novedosos en líquido cefalorraquídeo relacionados con inflamación y daño neuronal. Detalla que es un estudio aleatorizado, de doble ciego, de tres brazos paralelos con un periodo controlado con placebo de 24 semanas, seguido de una extensión de 24 semanas donde los pacientes con placebo se asignan al azar a terapia con vafidemstat para comprobar su operatividad.
«Vafidemstat es una pequeña molécula oral, que actúa como inhibidor de LSD1 optimizado para su uso en el tratamiento de enfermedades del sistema nervioso central», declara para, a renglón seguido, subrayar que actúa a diferentes niveles, reduciendo el deterioro cognitivo, la pérdida de memoria y la neuroinflamación, y además ejerce efectos neuroprotectores.
En modelos preclínicos expone que este fármaco restaura el deterioro cognitivo y elimina la agresividad exacerbada de los ratones SAMP8, un modelo de envejecimiento acelerado y alzhéimer, a niveles normales, a la vez que reduce la evitación social e incrementa la sociabilidad en diferentes modelos murinos. De igual manera, ha mostrado «una eficacia rápida, potente y duradera» en varios modelos preclínicos de esclerosis múltiple.
Tras realizar un estudio clínico de Fase I en voluntarios sanos con vafidemstat, Oryzon ha concluido dos estudios clínicos de Fase IIa en agresividad en pacientes con diferentes enfermedades psiquiátricas y en pacientes agitados y agresivos con alzhéimer moderado o severo, con resultados clínicos positivos.
Además del estudio de Fase IIa ETHERAL en marcha en pacientes con alzhéimer leve o moderado , la compañía biofarmacéutica está llevando a cabo también un ensayo de Fase IIa en enfermos con esclerosis múltiple remitente-recurrente y esclerosis múltiple secundaria progresiva. Es más, Oryzon ya está preparando un estudio de Fase IIb de vafidemstat en personas con trastorno límite de la personalidad, y está evaluando estudios clínicos adicionales.
Hasta el momento, Carlos Buesa defiende que vafidemstat se ha mostrado como «un fármaco seguro y bien tolerado» en más de 250 sujetos. En el ensayo clínico con pacientes con trastorno por déficit de atención e hiperactividad, trastorno del espectro autista y trastorno límite de la personalidad, tras dos meses de tratamiento con esta terapia, redujeron la agresión, produciendo mejoras en escalas que evalúan el estado global de los pacientes. «Estos resultados fueron reportados en diferentes conferencias internacionales durante el año pasado» . A la vista de los resultados ya está preparando otro ensayo.
Oryzon celebra que vafidemstat haya actuado de manera adecuada en pacientes con alzhéimer en fase moderada y severa. Tras su uso, según relata, se observó en los enfermos «una reducción significativa» en el estado de agitación o agresión que adquieren en determinados momentos, lo que redundó en una mejora de la carga del cuidador. Esta información se dio a conocer en una conferencia internacional, celebrada en formato virtual a principios de este mes.
En ese mismo foro, manifiesta Carlos Buesa, se mostraron los datos preliminares del ensayo clínico en el que participa el centro de salud salmantino. De momento, desvela que se ha alcanzado el objetivo principal con éxito: el fármaco fue seguro y bien tolerado.
«Los pacientes no mostraron mejoría cognitiva después de seis mees, si bien se observó una reducción significativa en ciertos biomarcadores de inflamación y de daño neuronal, siendo la primera prueba en humanos de actividad antiinflamatoria en el sistema nervioso de vafidemstat».
ETHERAL continúa en marcha y la compañía plantea presentar los datos completos de los seis meses en la conferencia del próximo mes de julio. El informe final llegará en 2021 tras un año de tratamiento.
Fundada en el año 2000, Oryzon es una compañía biofarmacéutica de fase clínica, y líder europeo en el desarrollo de terapias basadas en la epigenética. Su meta es mejorar la calidad de vida de las personas y para ello desarrolla moléculas innovadoras para tratar patologías graves como el cáncer o las enfermedades del sistema nervioso, con un fuerte enfoque en el ámbito de la medicina personalizada.
Oryzon tiene una de las carteras más potentes en el sector , con dos moléculas propias en ensayos clínicos, fruto de su programa LSD1. Además, cuenta con programas en curso para el desarrollo de inhibidores contra otras dianas epigenéticas. La compañía posee también una plataforma tecnológica para la identificación de biomarcadores y valida biomarcadores y dianas para una variedad de enfermedades oncológicas y neurológicas.
La compañía cotiza en la bolsa española desde diciembre de 2015 . Desde entonces, ha atraído a inversores especializados de Estados Unidos, Israel y Europa en varios PIPE liderados por diferentes bancos de inversión estadounidenses. Tiene oficinas en España y en Estados Unidos.